Sự hồi phục kỳ diệu

10… 15… 20 bước chân chập chững của bé Nguyễn Lê Nhật Lam ở huyện Dương Minh Châu (Tây Ninh), chỉ vậy mà ai cũng chực trào nước mắt. Bé Lam đã lên tám nhưng bây giờ ba má em mới có được thứ hạnh phúc vỡ òa khi chứng kiến con mình tập đi. Lam đã từng được báo chí và công chúng xót xa nhắc tới vào giữa năm 2014 khi đối diện tình trạng “chờ chết vì chứng bệnh lạ”. Gần một năm bị bệnh tật hành hạ, em chỉ còn da bọc xương, tay chân co rút không cử động được, gần như sống thực vật…

Bé Nhật Lam chỉ là một trong hàng nghìn em bé không may mắn bị mắc chứng bệnh bại não, một trong những dạng tàn tật chiếm tỷ lệ cao ở trẻ em hiện nay. Tại Việt Nam, theo điều tra tại một số tỉnh, thành phố, trẻ bại não chiếm 0,06 - 0,19% số trẻ em, tạo nên gánh nặng lớn đối với gia đình và xã hội. Thế nhưng, hiệu quả điều trị của các phương pháp hiện nay còn hạn chế.

Việc Bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec Times City (BV Vinmec) nghiên cứu và ứng dụng thành công kỹ thuật ghép tế bào gốc điều trị bại não đã mở ra hướng điều trị tối ưu. Chủ trì đề tài cấp nhà nước “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tự thân điều trị bại não ở trẻ em”, GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Giám đốc BV Vinmec cho biết: “Về trường hợp bé Lam, chúng tôi đã quyết định đưa cháu ra Hà Nội chữa trị bằng liệu pháp ghép tế bào gốc. Tận mắt nhìn thấy Nhật Lam hiện nay, nhiều người đã xúc động và khẳng định đó chỉ có thể gọi là sự phục hồi kỳ diệu”.

Bé Nguyễn Phước Thanh Tuyền sống ở quận Bình Tân (TP Hồ Chí Minh) cũng như được sinh ra lần thứ hai nhờ phương pháp sử dụng tế bào gốc chữa trị bệnh bại não mà em mắc phải. Đã có một thời gian dài, ông bà Nguyễn Phước Bảo Tài, ba má bé Thanh Tuyền theo đuổi châm cứu, tập phục hồi chức năng nhưng bệnh tình của con không chuyển biến. Đầu năm 2016, giữa lúc ông bà kiệt quệ về tài chính và gần như đã không còn biết chạy chữa bằng cách nào, bé Thanh Tuyền đã được ông Sam Seyadoussane, sáng lập mạng lưới VM2N giúp đỡ trẻ em Việt Nam nghèo mắc chứng bệnh lạ, giới thiệu đến GS Nguyễn Thanh Liêm. Trực tiếp thăm khám cho bé, GS Liêm đã quyết tâm đưa bé ra Hà Nội ghép tế bào gốc. Nhờ được điều trị bằng phương pháp mới, sức khỏe bé Tuyền đã cải thiện rõ rệt.

Triển vọng chữa trị bệnh nan y

GS, TS Nguyễn Thanh Liêm và tập thể bác sĩ BV Vinmec tiếp tục đột phá và đã thành công với ca ghép tế bào gốc đầu tiên tại Việt Nam chữa rối loạn thần kinh ruột bẩm sinh. Bệnh nhi là bé trai sáu tuổi Lê Thế Anh Đức, sống ở Đà Nẵng. Kết quả giải phẫu bệnh cho thấy hệ thống thần kinh ruột của bé bị loạn sản bất thường, hay còn gọi là rối loạn thần kinh ruột bẩm sinh. Đây là căn bệnh hiếm gặp, làm thay đổi chức năng của hệ tiêu hóa và bài tiết. Từ lúc ba tháng tuổi, bắt đầu biểu hiện bệnh, bé Đức đã phải thăm khám ở rất nhiều bệnh viện, không chỉ ở Đà Nẵng mà còn cả các bệnh viện ở TP Hồ Chí Minh và Hà Nội. Đến nay, sau ba lần ghép tế bào gốc (hai lần đầu truyền vào các tạng, lần ba ghép vào tủy sống), tình trạng sức khỏe của bé Đức đã thay đổi hoàn toàn.

Bên cạnh đó, trong lĩnh vực công nghệ gen, từ tháng 5-2016, BV Vinmec chính thức ứng dụng phương pháp mới chẩn đoán dị tật do bất thường nhiễm sắc thể, còn gọi là phương pháp lai so sánh bộ gen (Microarray CGH) trong sàng lọc phôi tiền làm tổ; chẩn đoán trước sinh; chẩn đoán sau sinh, phát hiện sớm nguy cơ một số ung thư… TS Lê Thị Thanh Hương, cán bộ Viện Nghiên cứu về tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec Hà Nội, cho biết: Để thực hiện các xét nghiệm gen theo phương pháp Microarray CGH, với sàng lọc phôi tiền làm tổ (PGS) có thể thực hiện với phôi ngày thứ ba hoặc ngày thứ năm trước khi chuyển phôi. Sàng lọc và chẩn đoán sớm trước sinh có thể thực hiện trên mẫu sinh thiết gai rau từ tuần thai thứ 12, và mẫu ối từ tuần thai thứ 16. Với chẩn đoán sau sinh hoặc chẩn đoán sớm ung thư, cần lấy máu tĩnh mạch hoặc tủy xương để phân tích. Các phương pháp di truyền tế bào cổ điển thường cho kết quả sau nhiều ngày. Trong khi đó, với phương pháp mới lai so sánh bộ gen Microarray CGH thường chỉ mất tám giờ đồng hồ đã cho kết quả chính xác với giá thành không cao hơn các phương pháp cổ điển.

Hướng phát triển các viện nghiên cứu

Ngày 30-10-2016, Viện Nghiên cứu về tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec Hà Nội chính thức được thành lập. Người giữ trọng trách đứng đầu là GS, TS Nguyễn Thanh Liêm. GS Liêm cho biết: Việc phát triển các đơn vị nghiên cứu này nhằm áp dụng nhanh những tiến bộ, công nghệ tiên tiến nhất trong điều trị và chẩn đoán bệnh trên thế giới vào Việt Nam, góp phần nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe nhân dân.

“Viện sẽ ứng dụng những tiến bộ mới nhất trong điều trị các bệnh ung thư bằng liệu pháp tế bào miễn dịch kết hợp liệu pháp gen dựa trên phương pháp y học cá thể hóa và trí tuệ nhân tạo. Trước đây, để điều trị một bệnh ung thư thường tuân thủ các phác đồ điều trị chung chung. Thực tế, sự đáp ứng của mỗi người bệnh thường khác nhau vì nó phụ thuộc cấu trúc gen của từng người cũng như cấu trúc gen bệnh ung thư đó. Như vậy, phải xác định rõ gen người bệnh cũng như gen bệnh mới áp dụng phác đồ điều trị hiệu quả nhất. Phương pháp tiên tiến nhất là đưa một đoạn gen được ví như con dao (y học cá thể hóa) để cắt đoạn gen ung thư dựa trên liệu pháp phân tích trình tự gen và cá thể hóa”, GS Liêm phân tích.

Vinmec Hà Nội cũng đặt mục tiêu sẽ chữa trị các căn bệnh di truyền bằng liệu pháp sửa chữa gen cũng theo liệu pháp phân tích trình tự gen và cá thể hóa. Trên cơ sở đã đột phá và bước đầu thành công, Viện sẽ tiếp tục ứng dụng tế bào gốc điều trị những bệnh mà từ trước đến nay chưa có biện pháp chữa trị hiệu quả.

Cùng với việc xây dựng Viện Nghiên cứu về tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec Hà Nội, GS, TS Nguyễn Thanh Liêm đang ấp ủ xây dựng viện nghiên cứu về ung thư và viện nghiên cứu về các bệnh nhiễm trùng ở TP Hồ Chí Minh với mong muốn: “Làm sao ứng dụng những công nghệ y học, sinh học mới nhất trên thế giới vào điều trị tại Việt Nam, đặc biệt là những bệnh nan y”.

Bé Nguyễn Lê Nhật Lam đã phục hồi kỳ diệu sau bốn lần được ghép tế bào gốc chữa bại não.